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Sep 13, 2023

Wugen inizia per primo

Pubblicato: 15 agosto 2023 -- Primo paziente trattato in questo studio globale in aperto per valutare la sicurezza e la tollerabilità di WU-NK-101 nella leucemia mieloide acuta -- Wugen ottiene la designazione di farmaco orfano dalla FDA per WU-NK-101 per

Pubblicato: 15 agosto 2023

-- Primo paziente trattato in questo studio globale in aperto per valutare la sicurezza e la tollerabilità di WU-NK-101 nella leucemia mieloide acuta

-- Wugen ottiene dalla FDA la designazione di farmaco orfano per WU-NK-101 per il trattamento di pazienti affetti da leucemia mieloide acuta

ST. LOUIS E SAN DIEGO--(BUSINESS WIRE)--Wugen, Inc., un'azienda biotecnologica in fase clinica che sviluppa una pipeline di terapie cellulari allogeniche per il trattamento di un'ampia gamma di tumori maligni ematologici e solidi, ha annunciato oggi di aver avviato la somministrazione ai pazienti nel primo studio clinico di Fase 1 sull’uomo di WU-NK-101 per pazienti con leucemia mieloide acuta (LMA) recidivante o refrattaria (r/r). Inoltre, Wugen ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso la designazione di farmaco orfano (ODD) a WU-NK-101 per il trattamento della leucemia mieloide acuta.

WU-NK-101 è il prodotto di terapia cellulare natural killer (NK) con memoria principale di Wugen ed è composto da cellule ottimizzate per la funzione antitumorale. Le cellule WU-NK-101 possiedono un fenotipo CIML (Simile alla memoria indotto da citochine) unico che supporta una maggiore attività antitumorale, un traffico robusto, una capacità di proliferazione superiore e una flessibilità metabolica, che contribuiscono alla resilienza al trattamento nel microambiente tumorale avverso (TME). WU-NK-101 è prodotto con la piattaforma di produzione MonetaTM proprietaria dell'azienda, che consente la generazione robusta di terapie basate su cellule NK con memoria standardizzate.

"L'inizio di questo studio clinico rappresenta un significativo passo avanti nel nostro programma sulle cellule NK della memoria, che riteniamo offra vantaggi significativi rispetto ad altri approcci terapeutici con cellule NK e abbia il potenziale per apportare benefici ai pazienti con diversi tipi di tumore", ha affermato Jan Davidson. Moncada, MD, Ph.D., direttore medico di Wugen. “I primi studi clinici con cellule NK della memoria hanno dimostrato tassi di risposta impressionanti nei pazienti affetti da leucemia mieloide acuta, anche quelli con un elevato carico di malattia. Non vediamo l’ora di basarci su questi dati e di far avanzare WU-NK-101 come prodotto cellulare allogenico facilmente accessibile. Allo stesso tempo, siamo orgogliosi di annunciare la nostra designazione di farmaco orfano per WU-NK-101, che migliorerà i nostri sforzi per fornire questa terapia ai pazienti affetti da leucemia mieloide acuta”.

"La notizia di oggi rappresenta una pietra miliare significativa per Wugen, poiché WU-NK-101 è il primo candidato terapeutico della nostra piattaforma di cellule NK di memoria ad entrare nella clinica", ha aggiunto Kumar Srinivasan, Ph.D., presidente e amministratore delegato di Wugen. “A partire dall’AML, dove rimane un elevato bisogno insoddisfatto di nuove opzioni terapeutiche, il nostro obiettivo è quello di implementare la nostra piattaforma di cellule NK di memoria per fornire terapie con cellule NK di memoria allogeniche di prossima generazione, le migliori della categoria, per trasformare la cura del cancro, compreso il trattamento. di tumori solidi”.

Lo studio di Fase 1 è uno studio globale, in aperto, con incremento della dose ed espansione di coorte, progettato per caratterizzare la sicurezza e la tollerabilità di WU-NK-101 in pazienti con leucemia mieloide acuta r/r e determinare la dose raccomandata di Fase 2. Valuterà la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica, la farmacodinamica, l'immunogenicità e l'attività antileucemica preliminare di WU-NK-101. WU-NK-101 verrà somministrato in tre infusioni settimanali in un ciclo di 28 giorni. Ulteriori informazioni sono disponibili su clinictrials.gov, identificatore NCT05470140.

Un abstract sul disegno dello studio di Fase 1 è stato pubblicato nel numero supplementare di novembre 2022 di Blood, la rivista dell’American Society of Hematology.

Le cellule NK della memoria sono state validate clinicamente per la sicurezza e l'efficacia nella leucemia mieloide acuta. Inoltre, gli studi preclinici sui tumori solidi di WU-NK-101 suggeriscono l’efficacia nei tumori solidi da solo o in combinazione con anticorpi monoclonali.

L'Ufficio per lo sviluppo dei prodotti orfani della FDA concede la designazione orfana a nuovi farmaci o prodotti biologici sviluppati per il trattamento di una malattia o condizione rara che colpisce meno di 200.000 pazienti negli Stati Uniti. L'ODD qualifica lo sponsor del farmaco per vari incentivi di sviluppo previsti dall'Orphan Drug Act, tra cui potenzialmente sette anni di esclusiva di commercializzazione negli Stati Uniti, crediti d'imposta per i costi di ricerca clinica, assistenza per la progettazione di sperimentazioni di ricerca clinica, la possibilità di richiedere finanziamenti annuali e la rinuncia a Spese di deposito della legge sulle tariffe per gli utenti di farmaci da prescrizione.