Blog

Nov 01, 2023

Centessa Pharmaceuticals annuncia il dosaggio del primo soggetto nel PRESent di registrazione

Pubblicato: 10 luglio 2023 BOSTON e LONDRA, 10 luglio 2023 (GLOBE NEWSWIRE) --Centessa Pharmaceuticals plc (Nasdaq: CNTA), un'azienda farmaceutica in fase clinica focalizzata sulla scoperta e sullo sviluppo

Pubblicato: 10 luglio 2023

BOSTON e LONDRA, 10 luglio 2023 (GLOBE NEWSWIRE) --Centessa Pharmaceuticals plc (Nasdaq: CNTA), un'azienda farmaceutica in fase clinica focalizzata sulla scoperta e sullo sviluppo di farmaci rivoluzionari per i pazienti, ha annunciato oggi il dosaggio del primo soggetto in il suo studio registrativo PRESent-2 su SerpinPC per il trattamento dell'emofilia B senza inibitori. La fase di dosaggio di PRESent-2 segue un periodo di osservazione minimo di 12 settimane durante il quale vengono raccolti dati prospettici di base sullo stato della malattia del soggetto durante la terapia attuale per supportare la revisione normativa del profilo di beneficio e di rischio di SerpinPC. SerpinPC è un nuovo inibitore sperimentale della proteina C attivata (APC) somministrato per via sottocutanea, sviluppato come potenziale trattamento per l'emofilia B, con o senza inibitori.

"Permane un significativo bisogno globale di nuove opzioni terapeutiche per le persone affette da emofilia B", ha affermato Antoine Yver MD MSc, Presidente dello sviluppo di Centessa. “Sulla base dei dati clinici incoraggianti del nostro studio di Fase 2a in corso, riteniamo che SerpinPC abbia il potenziale per diventare una terapia di prima classe somministrata per via sottocutanea con un profilo di sicurezza differenziato per le persone affette da emofilia B, soggetto a revisione e approvazione normativa. Siamo entusiasti di valutare il potenziale del nuovo meccanismo d'azione di SerpinPC nello studio registrativo PRESent-2. Ci aspettiamo di arruolare e somministrare ulteriori pazienti nei nostri siti di sperimentazione clinica e di avanzare verso l’analisi provvisoria pianificata quando 36 soggetti raggiungeranno le 12 settimane di trattamento nella Parte 1 dello studio”.

Lo studio PRESent-2 (AP-0102) è uno studio di Fase 2b, globale, in aperto, con disegno adattivo senza soluzione di continuità, volto a studiare l'efficacia e la sicurezza della somministrazione sottocutanea di SerpinPC ogni settimana, ogni 2 settimane o ogni 4 settimane in circa 120 pazienti. soggetti maschi adulti (di età compresa tra 18 e ≤ 65 anni) o adolescenti (di età compresa tra ≥ 12 e < 18 anni) con emofilia A grave (con o senza inibitori) o emofilia B da moderatamente grave a grave (senza inibitori). PRESent-2 è composto da 3 parti: una fase di giustificazione della dose randomizzata di 24 settimane (Parte 1), una fase di conferma della dose di 24 settimane (Parte 2) e un'ulteriore fase di estensione di 24 settimane (Parte 3) per i soggetti che completare la Parte 1 o la Parte 2. I soggetti devono essere stati sottoposti a un periodo minimo di osservazione prospettica (almeno 12 settimane per la Parte 1 o 24 settimane per la Parte 2) nell'ambito della terapia attuale (su richiesta o sostituzione del fattore di profilassi) prima di passare a Trattamento SerpinPC. L'endpoint primario di efficacia dello studio è il tasso di sanguinamenti trattati (espresso come tasso di sanguinamento annualizzato (ABR)) nel periodo di osservazione rispetto alle prime 24 settimane trattate con SerpinPC. La Società prevede di iniziare quest'anno la somministrazione di inibitori nel suo studio registrativo PRESent-3 (AP-0103) per soggetti affetti da emofilia B.

Informazioni su SerpinPC SerpinPC è un nuovo inibitore dell'APC somministrato per via sottocutanea in fase di sviluppo come potenziale trattamento per l'emofilia, indipendentemente dalla gravità o dallo stato dell'inibitore, e che potrebbe essere sviluppato anche per prevenire il sanguinamento associato ad altri disturbi emorragici. Il programma di registrazione per SerpinPC nell'emofilia B comprende una serie di studi clinici con molteplici componenti. PRESent-5 è uno studio osservazionale feeder per raccogliere dati osservazionali prospettici per periodi minimi definiti prima di passare ai soggetti che somministrano il farmaco negli studi interventistici. Gli studi interventistici includono PRESent-2 (emofilia B da moderatamente grave a grave senza inibitori ed emofilia A grave con o senza inibitori) e PRESent-3 (emofilia B con inibitori). Ulteriori informazioni sugli studi sono disponibili all'indirizzo www.clinicaltrials.gov (NCT05605678, NCT05789524, NCT05789537). La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso la designazione Fast Track a SerpinPC per il trattamento dell'emofilia B, con o senza inibitori. SerpinPC è un agente sperimentale che non è stato approvato dalla FDA o da qualsiasi altra autorità di regolamentazione.